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FDA批準多發(fā)性骨髓瘤新療法
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2020年3月2日,美國FDA批準賽諾菲•安萬特美國公司(Sanofi-Aventis U.S. LLC.)的Sarclisa(isatuximab-irfc)聯(lián)合泊馬度胺(Pomalidomide)和地塞米松(dexamethasone)治療多發(fā)性骨髓瘤成人患者,這些患者此前至少接受過兩種療法,包括來那度胺(lenalidomide)和蛋白酶體抑制劑。Sarclisa是一種靜脈給藥的CD38導向的細胞溶解抗體,幫助免疫系統(tǒng)中的某些細胞攻擊多發(fā)性骨髓瘤癌細胞。該療法在臨床試驗中可使疾病進展或死亡的風險降低40%。該藥獲孤兒藥稱號。 多發(fā)性骨髓瘤是一種發(fā)生在骨髓中漿細胞血癌。癌細胞增殖產生異常蛋白質,導致免疫系統(tǒng)減弱,并引起其他骨骼或腎臟問題。美國國家癌癥研究所估計,到2020年,美國將有32270例多發(fā)性骨髓瘤新病例和12830例相關死亡病例。 FDA根據307例復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的臨床試驗結果批準了Sarclisa,這些患者之前接受過至少兩種治療,包括來那度胺和蛋白酶體抑制劑。一半的病人接受了Sarclisa聯(lián)合泊馬度胺和小劑量地塞米松治療,另一半只接受泊馬度胺和小劑量地塞米松治療。Sarclisa的療效基于無進展生存期(PFS),即患者在沒有腫瘤生長的情況下生存時間。Sarclisa組患者的PFS改善,降低40%疾病進展或死亡風險。總有效率為60.4%。與之相比,僅用泊馬度胺和小劑量地塞米松治療的總有效率為35.3%。 服用Sarclisa的常見副作用是中性粒細胞減少、輸液相關反應、肺炎、上呼吸道感染、腹瀉、貧血、淋巴細胞減少和血小板減少。接受Sarclisa治療的多發(fā)性骨髓瘤患者的對照臨床試驗中,觀察到較高的第二原發(fā)腫瘤發(fā)病率。因此,醫(yī)護人員在服用Sarclisa時應監(jiān)測患者的第二原發(fā)腫瘤發(fā)展。 Sarclisa可能會干擾實驗室測試。應告知血庫,患者正在接受Sarclisa,因為該藥物可能會干擾血庫對需要輸血的患者進行的某些檢測(如抗體篩查)。Sarclisa還可能干擾M-蛋白檢測(M-蛋白是多發(fā)性骨髓瘤的主要特征和重要腫瘤標志物),這可能影響完全反應的測定。 Sarclisa可能會對發(fā)育中的胎兒造成傷害。孕婦不應使用Sarclisa。有生育能力的婦女應在治療期間和治療后至少五個月內使用有效的避孕措施。 |
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