 |
 |
 |
 |
 |
 |
||
 |
 |
 |
 |
 |
| 1 | 1/1 | 返回列表 |
| 查看: 755 | 回復(fù): 0 | |||
yexuqing木蟲(chóng)之王 (文學(xué)泰斗)
太陽(yáng)系系主任
|
[交流]
新型基因編輯工具精準(zhǔn)嵌入完整基因
|
|
2025-05-21 來(lái)源： 科技日?qǐng)?bào) 劉霞【字體：大 中 小】語(yǔ)音播報(bào) 美國(guó)麻省理工學(xué)院與哈佛大學(xué)博德研究所劉如謙團(tuán)隊(duì)聯(lián)合哥倫比亞大學(xué)科學(xué)家，成功研發(fā)出新型基因編輯工具evoCAST。這款工具能像編程般精準(zhǔn)地將完整基因或多個(gè)基因嵌入人類(lèi)基因組特定位置，為遺傳疾病治療帶來(lái)突破性進(jìn)展。相關(guān)成果發(fā)表于最新一期《科學(xué)》雜志。 當(dāng)前主流基因編輯技術(shù)各有優(yōu)劣：CRISPR-Cas9雖擅長(zhǎng)修正短片段突變，卻難以實(shí)現(xiàn)完整基因的嵌入；病毒載體雖可輸送完整基因，但存在隨機(jī)整合風(fēng)險(xiǎn)且易引發(fā)免疫反應(yīng)。 而evoCAST這一直接將整個(gè)基因整合到基因組內(nèi)的靶向整合技術(shù)，為需要完整基因替換的疾病，如囊性纖維化、血友病等，提供了通用療法。 以囊性纖維化為例，CFTR基因中有成百上千種突變可能致病。因此針對(duì)不同患者、不同突變，需要不同的基因編輯療法。若能直接將健康基因完整嵌入，就能惠及所有突變類(lèi)型患者。 evoCAST采用的“CRISPR相關(guān)轉(zhuǎn)座酶”（CAST），是細(xì)菌天然存在的一種系統(tǒng)，可幫助基因“跳躍”，實(shí)現(xiàn)一種特殊的嵌入過(guò)程。CAST不僅能安全攜帶大片段DNA精準(zhǔn)“著陸”至目標(biāo)區(qū)域，還能保持染色體結(jié)構(gòu)完整，相對(duì)來(lái)說(shuō)更加安全。 但天然CAST系統(tǒng)在人類(lèi)細(xì)胞內(nèi)的編輯效率不足0.1%。鑒于此，研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)出一種加速蛋白質(zhì)進(jìn)化的工具——噬菌體輔助連續(xù)進(jìn)化，以快速獲得所需的轉(zhuǎn)座酶。通過(guò)數(shù)百代迭代，evoCAST終于“呱呱墜地”。 測(cè)試結(jié)果顯示，evoCAST使DNA嵌入效率躍升至10%—30%，較原始系統(tǒng)提升數(shù)百倍，且?guī)缀醪划a(chǎn)生基因損傷副產(chǎn)物。 目前，科學(xué)家正拓展模型測(cè)試，并優(yōu)化系統(tǒng)組件，以提升其編輯效率。不過(guò)，他們也坦言，如何將編輯工具與治療基因高效遞送至目標(biāo)組織，仍是evoCAST等大型編輯技術(shù)面臨的共性挑戰(zhàn)。 |
回復(fù)此樓» 猜你喜歡
不合理蛙科研實(shí)驗(yàn)中的趣事：實(shí)驗(yàn)器材的 “烏龍”
已經(jīng)有0人回復(fù)
-
不合理蛙科研實(shí)驗(yàn)中的趣事：和實(shí)驗(yàn)材料的 “斗智斗勇”
已經(jīng)有0人回復(fù)
-
化學(xué)工程及工業(yè)化學(xué)論文潤(rùn)色/翻譯怎么收費(fèi)?
已經(jīng)有157人回復(fù)
-
蛋白質(zhì)檢測(cè)：精準(zhǔn)分析，解鎖生物分子的密碼
已經(jīng)有0人回復(fù)
-
不合理蛙科研實(shí)驗(yàn)之小鼠實(shí)驗(yàn)：嚴(yán)謹(jǐn)設(shè)計(jì)，解析生命機(jī)制的重要載體
已經(jīng)有0人回復(fù)
-
不合理蛙科研實(shí)驗(yàn)之重金屬檢測(cè)：精準(zhǔn)篩查，守護(hù)健康與環(huán)境的防線
已經(jīng)有0人回復(fù)
-
不合理蛙科研實(shí)驗(yàn)之“蛙測(cè)重金屬我背鍋三千”
已經(jīng)有0人回復(fù)
-
不合理蛙科研實(shí)驗(yàn)之“鼠逃三次我發(fā)三篇SCI”
已經(jīng)有0人回復(fù)
-
納米粒度分析
已經(jīng)有3人回復(fù)
-
林科院林化所招收材料與化工專(zhuān)業(yè)碩士，坐標(biāo)南京
已經(jīng)有0人回復(fù)
相關(guān)版塊跳轉(zhuǎn)
我要訂閱樓主 yexuqing 的主題更新
| 1 | 1/1 | 返回列表 |
| 最具人氣熱帖推薦 [查看全部] | 作者 | 回/看 | 最后發(fā)表 | |
|---|---|---|---|---|
|
[考研] 考研一志愿長(zhǎng)安大學(xué)材料與化工309分請(qǐng)求調(diào)劑 +3 | dtdxzxx 2026-03-06 | 5/250 |
|
|---|---|---|---|---|
|
|
[考研] 復(fù)試調(diào)劑 +7 | 呼呼？~+123456 2026-03-05 | 10/500 |
|
|
[考研] 289求調(diào)劑 +3 | 馳光絕景 2026-03-04 | 4/200 |
|
|
|
[考研] 304求調(diào)劑 +3 | 52hz~~ 2026-03-05 | 4/200 |
|
|
|
[考研] 材料調(diào)劑 +5 | ws 上岸鴨 2026-03-05 | 5/250 |
|
|
|
[考研] 復(fù)試調(diào)劑 +5 | 呼呼？~+123456 2026-03-05 | 5/250 |
|
|
|
[考研] 歡迎采礦、地質(zhì)、巖土、計(jì)算機(jī)、人工智能等專(zhuān)業(yè)的同學(xué)報(bào)考 +10 | pin8023 2026-02-28 | 13/650 |
|
|
|
[考研] 求調(diào)劑 +3 | 泡了個(gè)椒 2026-03-04 | 4/200 |
|
|
|
[考研] 281電子信息求調(diào)劑 +5 | jhtfeybgj 2026-03-02 | 9/450 |
|
|
|
[考研] 材料與化工，291分，求調(diào)劑 +9 | 咕嚕咕嚕123123 2026-03-04 | 11/550 |
|
|
|
[考研] 學(xué)碩材料275調(diào)劑 +9 | 路三三 2026-03-03 | 9/450 |
|
|
|
[考研] 環(huán)境調(diào)劑 +8 | chenhanheng 2026-03-02 | 8/400 |
|
|
|
[考研] 一志愿中科大能動(dòng)297求調(diào)劑，本科川大 +3 | 邵11 2026-03-03 | 3/150 |
|
|
|
[考研] 278求調(diào)劑 +3 | 滿(mǎn)天星11_22 2026-03-02 | 3/150 |
|
|
|
[考研] 材料284求調(diào)劑，一志愿鄭州大學(xué)英一數(shù)二專(zhuān)碩 +15 | 想上岸的土撥鼠 2026-02-28 | 15/750 |
|
|
|
[考研] 一志愿東北大學(xué)材料專(zhuān)碩328，求調(diào)劑 +3 | shs1083 2026-03-02 | 3/150 |
|
|
|
[考研] 265分求調(diào)劑不調(diào)專(zhuān)業(yè)和學(xué)校有行學(xué)上就 +6 | 禮堂丁真258 2026-02-28 | 9/450 |
|
|
|
[考研] 264求調(diào)劑 +4 | 巴拉巴拉根556 2026-02-28 | 4/200 |
|
|
|
[考研] 275求調(diào)劑 +3 | L-xin? 2026-03-01 | 6/300 |
|
|
|
[考研] 0856材料求調(diào)劑 +4 | 麻辣魷魚(yú) 2026-02-28 | 4/200 |
|